总生存期（Overall Survival， OS）：总生存期常被用于大型随机试验的首要指标。它的测量很直观，是指患者从进入随机分组到患者因任何原因死亡的时间。由于OS直接体现了患者的生存获益，并且可以被准确测量，一直被认为是衡量疗效的金标准。
客观缓解率（Objective Response Rate， ORR）：客观缓解率，也叫客观反应率，是通过影像学等评估方式直接体现药物抗肿瘤效果的重要指标。客观缓解率的测量方法比较复杂，在患者用药前，需要通过CT、MRI等影像学技术对肿瘤进行评估，用药后，一般每隔6-8周，还要用相同方法再次评估，直至疾病进展。对比用药前的情况，每次评估根据实体肿瘤的疗效评价标准 （ Response Evaluation Criteria in Solid Tumors， RECIST ）[1]判断肿瘤是否缓解。简单来说，是根据肿瘤缩小量来判断缓解程度，级别包括完全缓解（CR）、部分缓解（PR）、疾病稳定 （SD）或疾病进展（PD）。举个例子，如果所有靶病灶都消失了，则判断为完全缓解。通常在临床试验中，一个患者会有多次评价，最好的那次定义为最佳疗效（Best Overall Response）。ORR就是最佳疗效达到完全或部分缓解的患者的比例。还有一个相关的概念，疾病控制率（Disease Control Rate，DCR）指的是最佳疗效达到完全缓解、部分缓解或疾病控制的那部分患者的比例。
无进展生存期 （Progression Free Survival，PFS）：无进展生存期是OS的一个常用替代指标。无进展生存期指的是患者从随机分组到疾病进展或任何原因死亡的时间。 PFS相对于OS优势在于， 所需样本量较小，观测时间较短，并且不受疾病进展后的后续治疗影响。然而PFS的测量，却和ORR一样，是基于复杂的影像学评估，来判断患者疾病是否进展。然而不同于ORR体现肿瘤的缩小，PFS度量的疗效更多体现在延缓疾病进展时间上。与PFS类似的指标还有，疾病进展时间（Time to Progression， TTP）定义为从随机分组到疾病进展的时间，不考虑死亡时间；治疗失败时间 （TTF，Time to Treatment Failure）则计算从随机分组到患者因任何原因（疾病进展、死亡、毒性不耐受、拒绝治疗等等）退出治疗的时间。
缓解持续时间（Duration of Overall Response，DOR）：缓解持续时间是指患者首次达到CR或PR到疾病进展的时间。DoR也是常用的次要疗效指标之一，它从缓解持续的时间这个角度评价疗效。DOR是近年间逐渐热起来的一个评估指标。在一些研究中患者总体PFS或者OS对比标准治疗的差异并不显著，但DOR却十分的理想。这显示了对于治疗有效的那部分患者，这个药物可以维持较长时间的疗效。需要注意的是，DOR的延长会对OS及PFS的评估有影响，也就是说，一部分疗效特别好的患者，拉长了整体人群的PFS或OS。而疗效比较差的那部分患者成了陪跑，很可能对比标准治疗并没有获益。对于这类药物，筛选优势人群就变得非常重要。近年来大热的免疫治疗面临的一大课题，就是需要更好的手段让优势人群更精准更早地发掘出来，也甄选出不适合免疫治疗的患者以尽早选择其他适合的治疗方式。
